讓錢(qián)花在刀刃上，醫保評價(jià)標準越來(lái)越高

文｜《財經(jīng)》記者辛穎

一個(gè)新的保人保決監管工具正在鋪開(kāi)，用于評價(jià)藥品、療數耗材和醫療服務(wù)。據支家醫

2025年9月23日，撐國策錢(qián)國家醫保局發(fā)文，億參將在北京、保人保決遼寧、療數江蘇等11個(gè)省級地區，據支家醫開(kāi)展真實(shí)世界醫保綜合價(jià)值評價(jià)試點(diǎn)，撐國策錢(qián)為期三年。億參

真實(shí)世界研究（RWS），保人保決不再局限于理想狀態(tài)下、療數設定嚴格標準的據支家醫臨床試驗，而是撐國策錢(qián)在現實(shí)環(huán)境中，基于真實(shí)臨床應用數據，評估醫藥產(chǎn)品的效果到底如何。

據《財經(jīng)》了解，2021年左右，國家醫保局已經(jīng)開(kāi)始布局RWS，之所以在2025年開(kāi)始推廣落地，一個(gè)關(guān)鍵的因素是，國家醫保信息平臺逐步成熟，全國超10億參保人的診療數據提供了基礎。

國家醫保局要將這些數據變?yōu)樽C據，支撐醫保決策錢(qián)要花在哪、花得值不值。

“肯定不是所有的產(chǎn)品都需要做RWS，這也會(huì )增加企業(yè)負擔，醫保有自己的遴選邏輯?！币晃会t保系統人士告訴《財經(jīng)》。

彌補決策中的不確定

真實(shí)世界研究會(huì )影響到醫保藥品目錄調整嗎？

上述醫保系統人士表示，可能不會(huì )成為一個(gè)必選項，但一些現有證據不足的，確實(shí)值得關(guān)注。

2024年初，一位衛生經(jīng)濟專(zhuān)業(yè)學(xué)者接到國家醫保局人士的電話(huà)，他們需要關(guān)于真實(shí)世界研究方面的專(zhuān)業(yè)支持，而且是長(cháng)期支持。

此時(shí)，國家醫保藥品目錄動(dòng)態(tài)調整已經(jīng)實(shí)施五年，創(chuàng )新藥占比越來(lái)越大，從2019年的32%提高至2023年的97.6%。

醫保部門(mén)的決策風(fēng)險隨之增加。上海市衛生和健康發(fā)展研究中心研究員李芬等人撰寫(xiě)的文章指出，由于這些創(chuàng )新藥準入后使用期短，而且單臂試驗上市藥品增加，準入評估時(shí)的不確定性、決策風(fēng)險增加。

這也是全球趨勢，為了讓患者能盡早用上救命藥，一些創(chuàng )新藥在缺少部分證據的情況下，先獲批上市，但要在一定時(shí)間內補足證據。

最近剛停產(chǎn)的阿爾茨海默病用藥“九期一”，就是典型案例。九期一在2019年有條件獲批上市，2021年通過(guò)談判納入國家醫保藥品目錄，價(jià)格由895元降至296元。到2024年，年銷(xiāo)量已超210萬(wàn)盒。

然而，九期一的藥品注冊證在2024年11月到期后，未能如期完成續期審批，停產(chǎn)至今。

對這些“不確定”的問(wèn)題，真實(shí)世界數據恰好可以作為補充。

2018年，國家藥監局啟動(dòng)使用RWS支持藥品審批?！八幈O部門(mén)應用的領(lǐng)域比較窄，現在醫保部門(mén)要使用的范圍更大，所以很多工作是從頭探索?！币晃恍l生政策研究人士對《財經(jīng)》說(shuō)。

根據試點(diǎn)計劃，醫保要的是上市前后、準入前后、續約前后、立項前后等醫藥醫療全生命周期的研究數據。未來(lái)，RWS將從臨床有效性、安全性、經(jīng)濟性、公平性、可及性、創(chuàng )新性、患者體驗等多維度做全面評估，來(lái)支持醫?？茖W(xué)決策。

尤其是醫療服務(wù)價(jià)格項目，“對新增醫療服務(wù)項目是否合理、有多少價(jià)值，目前大部分地區都沒(méi)有細致的評估，因為沒(méi)有成熟的、科學(xué)的工具可以參考?！鄙鲜鲠t保系統人士說(shuō)。

誰(shuí)是優(yōu)先目標？

按國家醫保局的試點(diǎn)計劃，要在2027年底前，推進(jìn)十個(gè)“真實(shí)世界數據支持藥品醫保綜合價(jià)值評價(jià)”選題的落地實(shí)施。

“這十個(gè)課題，每個(gè)傾向的研究產(chǎn)品都是有具體遴選標準的，比如占用醫?；鸨壤^大、有社會(huì )輿情關(guān)注等?！币晃粯I(yè)內人士介紹。

醫保部門(mén)希望企業(yè)主動(dòng)參與進(jìn)來(lái)，鼓勵其開(kāi)展創(chuàng )新藥真實(shí)世界研究，為此在2025年7月，國家醫保局發(fā)布《支持創(chuàng )新藥高質(zhì)量發(fā)展的若干措施》稱(chēng)，將推動(dòng)研究結果與藥品目錄準入、續約、調整醫保支付范圍等掛鉤。

2021年，藥品集采已經(jīng)用上了RWS。國家醫保局指導首都醫科大學(xué)宣武醫院等20家醫療機構，選取第一批集采的14個(gè)中選藥品，對比真實(shí)世界中仿制藥與原研藥的療效和安全性。

這14個(gè)中選藥品的研究，涉及心腦血管、神經(jīng)精神、慢性乙肝、腫瘤等疾病治療藥物和麻醉劑5大類(lèi)藥品，用藥患者樣本量超過(guò)11萬(wàn)例，時(shí)間跨度達兩年。

研究表明，在臨床真實(shí)診療環(huán)境中，14個(gè)中選仿制藥與原研藥在臨床療效和使用上等效，不良反應無(wú)統計學(xué)差異。

上述醫保部門(mén)人士認為，“很難說(shuō)某一類(lèi)藥品就更需要真實(shí)世界研究，應該要具體品種具體分析。通常來(lái)講，對于治療效果安全性、有效性還需要進(jìn)一步確證的，價(jià)格費用成本效果不符合預期的，都是可能考慮的角度?！?/p>

2023年，海南率先成立真實(shí)世界數據醫保創(chuàng )新應用中心。不少藥企為了增加進(jìn)入國家醫保目錄的籌碼，主動(dòng)參與在海南的研究。

“當時(shí)還費了不少勁，可惜最后沒(méi)能進(jìn)入醫保，和藥物經(jīng)濟學(xué)相比，做一次真實(shí)世界研究的成本也不低?！币晃凰幤笕耸柯詭нz憾。

作為試點(diǎn)的海南，已印發(fā)《三醫真實(shí)世界數據使用管理暫行辦法》，2025年8月1日起正式施行，有效期五年。

上述業(yè)內人士介紹，“這兩年的國家醫保目錄調整，海南都向國家醫保局獨立提交了真實(shí)世界研究結果來(lái)支持，當然這與藥企是否主動(dòng)參與無(wú)關(guān)，醫保有自己的考量視角?！?/p>

試點(diǎn)會(huì )向全國鋪開(kāi)嗎？

按照計劃，RWS試點(diǎn)工作分為三步。

第一階段2025年啟動(dòng)，初步制定規范、啟動(dòng)數據治理、組建人才隊伍；2026年是最為關(guān)鍵的第二階段，要產(chǎn)出一批初步評價(jià)成果；到第三階段，試點(diǎn)地需要探索出一套完整的運行機制。

上述業(yè)內人士指出，“試點(diǎn)能否鋪開(kāi)關(guān)鍵取決于，在這幾年，醫保獲取高質(zhì)量數據方面的執行情況，因為RWS最大的問(wèn)題在于干擾因素太多，數據質(zhì)量參差不齊?！?/p>

推進(jìn)數據治理，重點(diǎn)在定點(diǎn)醫藥機構醫保相關(guān)的病例病案、檢查檢驗、用藥用械、手術(shù)記錄等臨床數據是否完善和規范，特別是能反映患者臨床結局的療效、質(zhì)量和安全性方面的數據。

“醫保的優(yōu)勢是全國的數據都在一個(gè)平臺上，但主要是結算費用數據，而要支持高質(zhì)量的RWS，需要更多的臨床數據，這些沒(méi)有和醫保的系統打通，都儲存在每個(gè)醫院系統里?！鄙鲜鰳I(yè)內人士說(shuō)。

據《財經(jīng)》了解，國家醫保局和國家衛健委已經(jīng)就RWS的數據共享進(jìn)行過(guò)溝通。

醫保部門(mén)考慮出臺一些政策，來(lái)鼓勵醫院對接。如對醫藥數據規范上傳的定點(diǎn)醫藥機構配置相關(guān)政策，對于積極參與數據收集的定點(diǎn)醫藥機構，則配置價(jià)格政策。

一句話(huà)，醫保要增加RWS的影響權重。如在省級層面，新增或調整醫用耗材可收費目錄、新增醫療服務(wù)項目立項以及支付目錄的支撐性證據，同等條件下給予RWS更高證據采信優(yōu)先級。

“RWS能否優(yōu)先使用，還是取決于數據質(zhì)量是否過(guò)硬。無(wú)論如何，RWS都會(huì )越來(lái)越重要?！鄙鲜鰳I(yè)內人士說(shuō)。